Учёные вводили мышам, страдающим ахондроплазией, белок sFGFR3 дважды в недельку в течение трёх недель. За это время у грызунов вполне восстановился рост костей.
«Лечение чрезвычайно обычное, но в то же время оно вправду помогает, - ведает Эльвир Гуз (Elvire Gouze) из Средиземноморского центра молекулярных исследований в Ницце (Mediterranean Centre for Molecular Research). - Это всего только введение белка. Нужно сделать ещё пару шажков, чтоб начать вылечивать людей этим же способом. Но пока ничто не указало на то, что это невозможно».
Люди, рождённые с ахондроплазией, более всераспространенной формой карликовости, обычно, низкого роста, с маленькими руками и ногами и относительно большой головой.
Нарушенные пропорции тела приводят к неизменным дилеммам с позвоночником, нарушениям слуха и дыхания. Такое состояние вызвано одной мутацией в гене FGFR3, который воспринимает роль в развитии костной ткани и мозга. Исследования также проявили, что во почти всех вариантах мутация изменяет сенсор фактора роста фибробластов. Он принуждают клеточки, формирующие костную ткань, делиться. Без достаточного количества этих клеток, кости рук и ног не сумеют расти и развиться подабающим образом.
Доктор Гуз отмечает, что три недельки у мышей - это эквивалент приблизительно 15 человечьих лет. Понятно, что делать уколы каждый день в течение настолько долгого времени трудно (в особенности, когда речь идёт о детях), но возможно обойтись и без каждодневных инъекций.
Доктор Гуз подчёркивает, что их разработки не сумеют искоренить карликовость во всём мире. Сегодняшний способ исцеления навряд ли поможет людям, уже достигшим возраста созревания. Но молекулярные инъекции способны облегчить мучения взрослого человека, связанные с карликовостью: к примеру, неизменные поясничные и шейные боли, мышечную слабость и заболевания дыхательных путей, также компрессию спинного мозга.
В предстоящем исследователи должны провести ещё ряд тестов на мышах и приматах, чтоб узреть, может ли откладывать исцеление либо его следует начинать сходу опосля рождения.
Исследование было размещено в журнальчике Science Translational Medicine.